2020 欧洲共识声明：脊髓性肌萎缩的基因替代治疗
发布日期：
2020-07-09
英文标题：
European ad-hoc consensus statement on gene replacement therapy for spinal muscular atrophy
制定者：
出处：
Eur J Paediatr Neurol .2020 Jul 9;
摘要：
脊髓性肌萎缩（SMA）曾经时导致婴儿死亡的最常见遗传因素之一。新的疾病治疗改变了疾病的发展轨迹，本文主要针对脊髓性肌萎缩的基因替代治疗提供共识声明，涉及资格认证、患者选择、安全考虑以及长期监测等。
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老者
于2020-08-21上传
编者信息
国外神经内科相关专家小组（统称）
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